EK apstiprina jaunu medikamentu retas muskuļu distrofijas ārstēšanai

DMD ir reta, progresējoša neiromuskulāra slimība, ko izraisa DMD gēna mutācijas. Medikaments ir apstiprināts DMD ārstēšanai staigājošiem pacientiem no sešu gadu vecuma, neatkarīgi no pamatā esošās ģenētiskās mutācijas, ja to lieto kopā ar kortikosteroīdiem, skaidro ZVA.

Apstiprinājums ir spēkā visās 27 Eiropas Savienības (ES) dalībvalstīs, kā arī Islandē, Lihtenšteinā un Norvēģijā. Pašlaik "Italfarmaco" cieši sadarbojas ar valstu iestādēm un izplatīšanas partneriem, lai nodrošinātu savlaicīgu medikamenta pieejamību visā ES, informēja aģentūrā.

Ņemot vērā to, ka zāles ir tikko reģistrētas, ZVA rīcībā šobrīd nav informācijas arī no ārstniecības iestādēm par šo zāļu nepieciešamību Latvijas pacientiem. Nepieciešamības gadījumā ZVA sazināsies ar zāļu reģistrācijas apliecības īpašnieku, lai iegūtu informāciju par zāļu piegādes iespējām Latvijā.

Patlaban zāļu ražotājs veic papildu klīniskos pētījumus, lai apstiprinātu un raksturotu terapeitisko ieguvumu, ko sniedz ārstēšana ar šo medikamentu. Ārpus ES, ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) 2024.gada martā apstiprināja "Duvyzat" sešus gadus vecu un vecāku DMD pacientu ārstēšanai. Savukārt Apvienotajā Karalistē "Duvyzat" ir piešķirts Zāļu un veselības aprūpes produktu regulēšanas aģentūras (MHRA) apstiprinājums lietošanai pacientiem no sešu gadu vecuma, kuri ir staigājoši, un tirdzniecības atļauja ar nosacījumiem pacientiem, kuri nav staigājoši.

DMD galvenokārt skar vīriešus, un simptomi parasti parādās vecumā no diviem līdz pieciem gadiem. Slimībai progresējot, pastiprinās muskuļu vājums, kā rezultātā rodas grūtības staigāt un galu galā tiek zaudēta pārvietošanās spēja.

Laika gaitā tiek skarti arī sirds un elpošanas muskuļi, kas ir galvenie priekšlaicīgas nāves cēloņi. DMD ir viena no vissmagākajām un visbiežāk sastopamajām bērnu muskuļu distrofijas formām, un pasaulē ar to slimo aptuveni viens no 5050 zēniem.